整理：肿瘤资讯来源：肿瘤资讯 肿瘤领域真实世界研究正引起整个健康行业的广泛关注。为了更好地将围绕以患者为中心，以临床价值为导向的理念贯彻于真实世界研究实践中，正大天晴肿瘤医学部自2020年开始，着力打造了聚焦真实世界研究的“FORI论坛”这一医学会议平台。第一届FORI论坛在广大肿瘤临床专家，医学媒体的大力支持之下，会议取得圆满成功。 （点击查看第一届FORI论坛会后报道） 11月20日，正是南方橙黄橘绿的时节，我们迎来了正大天晴肿瘤第二届FORI论坛。大会盛况空前，肿瘤领域8位顶级专家领衔的豪华主席天团，让会议有了不凡的开场。会议全程同步观看人数居高不下。 整场大会就像一部流畅的电影，知识思想的碰撞跌宕起伏，一步步带着观众达到极致观影体验。以下分四个部分报道本次大会盛况。 1.序章：豪华阵容，盛大开场  一场高质量的医学会议，首先是要有高质量的内容。应直播后台广大同仁请求，特对大会内容作简要报到。 在盛大的开场视频之后，正大天晴肿瘤市场医学中心负责人徐文总作了热情洋溢、提纲挈领的欢迎致辞。 徐文总强调，正大天晴肿瘤市场医学中心，始终秉承“以患者为中心、以循证为基础、为学术搭平台”的理念。“我们在真实世界研究方面开展了广泛的探索和实践，我们相信对行业来说真实世界研究最好的时代已经到来”。“真实世界研究将会发挥举足轻重的作用，我们愿与各位专家同道携手一起为中国的肿瘤患者，为行业真实世界研究发展贡献我们的一份力量”。 接下来马丁院士、秦叔逵教授、马军教授、李进教授、江泽飞教授、孔北华教授、周琦教授、殷咏梅教授分别发表了高屋建瓴、热情洋溢的开场辞。 几位教授共同提到，一年多以来，真实世界研究在各方面推动下已经得到了极大的关注，各类研究如火如荼。国家药审中心已将真实世界研究的证据纳入新药审批的依据，随着临床指导原则的修订，我国真实世界研究正迎来一波新的浪潮，眼下中国医药创新走入最佳时机，无论是RCT试验还是真实世界研究，都将为我国医药事业创新发展作出贡献。真实世界研究不仅仅是现在，在将来也会成为循证医学当中的非常重要的内容，也是指导我们临床医学发展的重要工具。 主席团也衷心祝愿第二届FORI论坛圆满成功！ 2.前奏：深入浅出，真实世界研究是 理论与实际的高度结合  第一个讲题是姚晨教授的《真实世界数据研究方法学进展》。 来自北京大学第一医院、北京大学临床研究所副所长姚晨教授介绍了《真实世界数据研究方法学进展》。姚晨教授表示循证医学是一种理念，是将最佳证据与临床经验以及病人价值观和偏好三者结合起来对病人进行最有利的临床决策的过程。姚晨教授介绍了真实世界研究设计的四个要点：1）了解数据源基本特征是前提；2）应基于PICO选择数据源；3）选择恰当的研究设计和分析方法；4）合理的解释结果。提出了符合GCP要求的RWD采集模式的探讨:建立一个独立的平台，用来电子化同步和存储所有试验涉及的源数据，但目前存在三个亟待解决的问题：1）医院信息系统中电子病历数据存在缺陷无法满足临床科研；2）缺乏完整的基于医院的临床研究管理模式；3）科研诚信,姚晨教授表示可以通过构建医院临床科研数据平台为依托，以临床研究源数据为核心，通过建立临床研究源数据的通用管理流程来解决上述问题。  第二个讲题是孙鑫教授分享的《真实世界证据支持药械评价与决策》。 来自四川大学华西医院临床流行病学与循证医学研究中心主任孙鑫教授介绍了 《真实世界研究证据支持药械评价与决策》。孙鑫教授表示，真实世界研究（RWS）是以问题为导向，采用合理的方法技术回答合理的问题。近年来，真实世界证据（RWE）已经作为重要发展策略纳入国家药监局的重要发展方向，真实世界数据（RWD）在支持药品全生命周期研发与决策起了非常重要的作用，基于真实世界研究的药械评价、决策及临床优化也愈加规范与智能，形成了一体化研究体系。目前，真实世界数据已在多种情形中用于医疗器械临床评价。随后，孙鑫教授分享了我国首个通过真实世界研究修改药品说明书的案例，并作为海南真实世界数据研究与评价重点实验室主任，介绍了两个运用博鳌乐城数据开展真实世界研究的研究历程及心得，通过三个案例让听众更深入理解了RWE在支持药械评价与决策中的作用。最后，孙鑫教授指出，真实世界研究源于实践，但又高于实践，它需要复杂的流行病学设计和统计方法技术，完整和准确的数据、充分的随访，最关键的是需要多学科交叉。 前两位讲者观点高屋建瓴，接下来的两位讲者则更加注重真实世界的实践思辨。  第三位讲者是来自广州医科大学附属第一医院的青年才俊梁文华教授。他的讲题《临床与科研的结合》，就如何发现科学问题及如何设计、解决问题提出了很多思考。 梁教授首先阐明了科研与临床是有机的整体，做科研并不会影响临床工作。然后从临床医生开展科研面临的困境出发，引出如何在真实混杂的状态下进行分析性研究至关重要。接着从解决临床实际问题（手段、优化路径）、从临床上凝练规律和科学问题（表型到新认知）、全新的发现和创造（跳出规律）几个部分，结合自己的研究和探索，论证了临床和科研相互结合，相得益彰的关系。最后，梁教授提出了临床科研的方向：把病人“不合理”的要求变为现实，如早期肺癌可否不手术，治疗前可否不活检。这些创新性的方向给我们医务工作者以启示，希望这些科研能够解决更多临床未被满足的需求，真正实现以患者为中心。  来自南京医科大学魏永越教授分享了《临床研究中预测模型的构建方法和案例》，向我们介绍了什么是预测模型，即针对某一结局（目的），根据多种信息（基础），用合适的方法进行信息加工（工具），得到标准化的输出（结果），进行事先的推测（应用）。预测模型已经深入到生活各个角落，从《周易》到指南，已经深入临床各个角落。如何构建预测模型？在TRIPOD中的报告，我们可以看到需要明确结局定义、说明数据来源、阐明人群特征、做好数据质控、明确预测因子、模型构建细节以及风险人群确定方法。魏教授详细阐述了多个预测模型构建与评价的案例。魏教授总结到，从统计学角度来看，预测因子如何筛选，模型构建方法，除了考虑线性加权，还要考虑非线性加权的方法、核函数混合等方法，对于预测模型来说，需要去探索各因子和结局的因子关系，是重要的研究内容。 3.高潮：立足当下，真知灼见 百家争鸣 在讨论环节，几十位专家就真实世界研究的热点问题分别发表观点，百家争鸣，会议达到高潮。 您认为中国RWS（真实世界研究）目前在开展过程中最大的挑战是什么？    奚和明教授：对RWS的方法学问题、现实问题、患者依从性方面表示很关注，提议进行安全有效的研究，注重真实世界这一新医学模式，有利于为患者带来更多的临床获益； 陈立波教授：通过今天的学术会议，对RWS越发清晰，更符合临床实际，为差异化治疗模式，提供决策帮助。RWS与RCT相辅相成,但需要科学的设计，合法合规的手段。对于研究在什么维度的展开，数据难以获取，相关信息难以串联，数据分析问题，还有更多的工作需要去做去处理，从管理层面上入手，最终让RWS与RCT联合为临床工作提供指导； 张海波教授：RWS怎样保证其真实性，弥补RCT的不足，关键在于方法的掌握，数据的收集，保证其真实性；而研究对象的依从性，需要加强对患者的教育和引导，提高患者的认识； 胡晓桦教授：RWS面临的挑战中，数据收集的完整性及质量问题是一大难题。其原因有以下方面：医务人员培训不到位，各中心配合欠佳，患者的依从性较差。我们需针对以上方面进行加强； 彭晓霞教授：解决RCT和RWS各自的适用范围。RWS补充了RCT的证据，从平均水平的证据到政策性问题。同时需要建设RWS生态，建立国家级数据库与相关疾病关联，专病队列； 商洪才教授：RWS与RCT相辅相成；借助新技术新手段；以临床价值为导向。 您认为最可能通过真实世界研究落地的运用场景有哪些？    褚倩教授：更关注解决准入问题、扩展适应症、儿童用药和罕见病。 1.对于扩展适应症的运用场景，褚教授谈到，一个药物在研究注册上市的时候，会选择最有潜力的适应症，且选择一个最优选人群，但是在药物上市之后，该药物是否可以应用于真实场景中有该适应症的所有人群，是值得我们探讨的，而真实世界研究为这个问题提供了答案。 褚教授以安罗替尼为例，指出安罗替尼虽以非小细胞肺癌三线治疗获批上市，但在真实诊疗环境下，安罗替尼会被用于一线或二线治疗，以使患者获益，甚至疗效更优。因此，在RCT研究之前，来自真实世界的数据收集，可以给研究者提供非常有意义的补充，并赋予新的临床研究应用。 2.对于儿童和老年患者，大部分临床研究在入排标准中排除此类患者，而在真实世界场景中，这两类患者是临床诊疗中面临的必不可少的患者，他们的临床数据更多来源于真实世界研究的积累，此外，罕见病或疾病罕见亚型，也同样来源于真实数据的积累。 3.RCT的研究结果是否在真实世界中保持同样的有效性和安全性，RWS可以很好的验证RCT的研究结果，为临床医生还原最真实临床应用场景，提供更佳的临床诊疗决策。褚教授强调，我们需要建立一个真实的、可信的、良好的真实世界研究氛围，只有这样，我们才能拿到可信的真实世界研究数据，才能保证真实世界应用场景得到科学、合理的推广和应用！ 张治业教授：扩展适应症是真实世界研究落地的最重要且最广泛的运用场景。目前多数新药研究主要在后线治疗应用，而在临床实际中，基于患者的个体化特征以及病人治疗的迫切性等原因，临床医生可能会将药物往二线、三线甚至一线治疗，通过这些治疗，也会发现：新药在某些患者中疗效更优于后线治疗，可以为患者带来更好的获益； RWD，一方面可以通过设计临床试验，获取药物在真实世界中不同患者人群的有效性和安全性，为药物拓展适应症提供基础，另一方面，大多III期临床试验会排除很多老年疾病，如糖尿病、慢性肺部疾病等，而真实场景产生的临床数据可以补充和完善这些临床研究结果在真实场景下的应用，为说明书的修改提供依据； 王希成教授：通过真实世界研究最有可能落地的运用场景是扩展适应症，并肯定和赞成褚教授和张教授的观点； 朱梁军教授：通过真实世界研究的数据收集，可以很好的解决临床中遇到的林林种种的难题和大大小小的疾病，而临床医生对于临床诊疗可以有更深刻的认识。此外，朱教授提到了肿瘤中医治疗，中医和西医的临床研究会有很大的区别，而中医更多基于真实诊疗的应用，因此真实世界研究对于中医中药的临床诊疗是一个很好的切入点，它对于临床医生在真实环境下的诊疗指导意义重大。此外，真实世界研究对于罕见病也可以提供很好的指导意见。 讨论结束后，徐小元对本环节进行了总结，并指出大多医生支持RWS应用于扩适应症场景，并表示认可。 您认为RWE（真是世界证据）在未来最有前景的发展方向是什么？    洪金省教授：真实世界数据可为注册临床提供更为精准的目标患者群，因为RWD主要源于上市后药品，与RCT研究相比，RWS研究的患者人群更为广泛，用药方案更为复杂，通常涉及多种联合方式，这部分数据往往能够提供更真实和全面的安全性及有效性结果，从而为制定指南和药品审评提供数据，安全性数据更为准确，也能为RCT提供更优化的用药方案； 顾伟英教授：RCT研究的入排标准往往比较苛刻，患者类型更为局限，导致结果更为理想化，应用于临床实际时往往得不到较好数据。RWS的患者群更贴近临床患者的真实情况，在用药后疗效和安全性的观察方面，不同个体患者可以综合反馈更精准的数据。因此，RWD为医生和患者提供了更为理性的选择，辅助指导治疗方案的制定； 高嵩涛教授：RWE可为临床提供更为精确的患者群，对于一项临床试验的开展，确定合适的人群和设计才能达到研究的目的。同时，在疫情时代，大数据提供了更有效力的证据，对目标人群的锁定和临床试验的实施起到了保障作用。此外，人力往往有局限性，借助AI辅助的作用可以起到事半功倍的效果； 罗丹枫教授：2019年起，马丁院士牵头的一项RWS研究在本院开展，作为项目的直接参与者我对第一个问题的困难深有感触，基本都遇到过，上半场专家的分享颇为受益，也为我们后续的行动指明了方向。对于本问题，不同角色会面临不同选择，对于临床医师来说，RWD可为RCT提供更为精确的人群；对于合作方与企业来说，在RWS的运行中可以得到产品的市场分析。但RWS的困难在于数据的准确性，个人认为RWS的执行实际上要难于RCT，RCT是临床试验，而RWS更像临床实践，其基础是大数据，离开大数据开展RWS将十分困难。期待能够建立国家级的数据生态环境，打破HIS系统局限，创建适用于RWS的新型电子病历系统，借助大数据的基础，破除混杂偏依等疑难问题，辅以科学的统计分析，以得到可信的数据，这也是RWS能够真实落地的前提； 张占杰教授：研究者发起的RCT研究实际开展有诸多局限，首先是经费来源的问题，这就限定了患者接受治疗的时间往往是一年或两年等，要受限于经费问题，RWS的好处就在于能探索更灵活的用药时长，从而为后续研究提供更精准的剂量。此外，临床试验中新的目标人群往往来源于casereport/series，收集这部分患者的信息，以支持开展注册临床试验，通过RWS则可以开发出更精准的剂量，更优效的剂型，在选择合适患者的同时，避免浪费。 您最感兴趣的血液肿瘤领域真实世界研究方向有哪些？    纪春岩教授、肖志坚教授、侯健教授共同主持了“感兴趣的血液肿瘤领域真实世界研究方向”这一议题，五位讨论嘉宾分别发表了自己的见解。 葛健教授：自己最感兴趣的方向在白血病领域和CAR-T的治疗，因为目前很多药物的疗效来源于RCT的数据，但真是世界的研究结果可能会与RCT的结果是不同的，期待未来会有更多中心参与到真实世界研究中； 徐兵教授：医疗中心越来越重视临床研究，其中RWS是非常好的研究类型，更接地气，所在医院也刚刚完成了中国11个中心1800多例滤泡淋巴瘤的RWS，并已发表，这是一个很好的开端。徐兵主任感兴趣的研究方向是真实世界研究用于扩大适应症，表示更加关注现有药物组合和老药新用； 薛宏伟教授：通过自己开展的免疫母细胞淋巴瘤研究提出了RWS中的现实问题，如CRF表的填写数据不完整，医生执行力不够，达不到要求，最后会筛掉很多病人，所以未来还需要很多的努力，才会做的更好，在感兴趣领域中提到了与药物经济学研究的结合，通过降低化疗强度，使用少药的组合达到高疗效的结果； 王冲教授：提到RWS已得到血液圈专家们的推崇，可以通过较小成本取得同样有价值信息，从以患者为中心的角度出发，更好的体现充满温情的社会医学模式，所以在血液疾病中开展的越来越多。同时讲到，真实世界研究的证据在罕见病领域得到的结论会更为重要，但是也有现实的问题无法解决，比如数据库的打通，需要全流程设计形成闭环，实现多源异构化数据的应用。 袁晓莉教授：表示真实世界研究病人是最大的受益体，但是问题在于原始数据不完整，很多病人虽然在参加RWS，但是不能贡献有效数据，统计分析是RWS的难点，没有专业人才辅助，很难做到整理，得到有价值的信息。 4.尾声：“一场真实世界高质量的学术盛宴，期待第三届FORI”  大家讨论意犹未尽。最后会议主席周琦教授、马军教授共同做大会总结。 两位教授再次肯定了这次大会内容丰富，与时俱进，很好的结合了大会的主旨，聚焦真实世界研究，科学引领未来。 马军教授和周琦教授在总结发言中提到：“姚晨教授的讲课，《真实世界研究方法学进展》，从方法学角度给我们厘清了关于真实世界研究的很多概念。真实世界研究要最终得到高质量证据，需要我们高度尊重临床诊疗实践、注重搭建真实世界数据平台、注重数据的适用性和可溯源性。 孙鑫教授的讲题《真实世界证据支持药械评价与决策》，真实世界研究源于实践，高于实践。要想通过真实世界证据支持药械评价，我们需要充分了解未被满足的临床需求，需要正确的方法学设计，完整而准确的数据是基础，充分的随访是保障。 梁文华教授的讲课《临床与科研的有机结合》，则进一步阐述了临床实践和科学研究之间的关联，有很多的思考。进一步阐明了孙鑫教授的“真实世界研究源于实践，高于实践”。从临床实际中发现好的科学问题，选择合适的分析方法，才能有好的科研产出。 魏永越教授则为我们带来了《临床研究中预测模型构建方法和案例》。针对某一个预测结局，利用多种信息，对未知的临床结局进行预估。这是真实世界研究实际应用很好的工具。 下半场的讨论环节同样很精彩，所选择的问题、专家们的观点很深刻。一场好的学术会议，内容很关键。正大天晴FORI论坛就是一场内容质量极高的医学交流会议。再次感谢各位专家同道参与、观看本次会议，让我们第三届FORI论坛再相聚！” 责任编辑：肿瘤资讯-Yoly 排版编辑：肿瘤资讯-Erin 版权声明 版权归肿瘤资讯所有。欢迎个人转发分享，其他任何媒体、网站如需转载或引用本网版权所有内容，须获得授权，且在醒目位置处注明“转自：亚西亚健康-肿瘤医生APP”。 |
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