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帕金森治疗新进展盘点 基因疗法有望控制帕金森 0131

楼主:阿里2022-02-25 13:33:50 只看楼主
你走到马路中间,这时有辆车开过来,可你却突然停住,不会动了,就像身体内有个开关被突然关掉了……


这是中国300万帕金森病人的一个缩影。他们每天都面临着身体突然“被开关”的可能(“开关现象”指长期用药后可能出现的药效波动并发症)。


帕金森病是一种影响运动的神经系统进行性疾病。症状开始时较轻,通常只有轻微的震颤,几乎微不可察,或只有一只手颤抖。随着时间的推移,震颤会日益明显,患者的动作可能会变得迟缓,也可能会出现肌肉僵硬,姿势和平衡受损,以及发生言语变化,严重影响患者日常生活及工作。


目前,帕金森病还没有彻底治愈的方法,但可预防和控制。4月11日为世界帕金森病日,汉鼎好医友为您梳理了帕金森病治疗药物方面取得的一些最新进展。


▲PBT434即将完成一期临床试验


近日,澳大利亚公司PRANA Biotechnology(已更名为Alterity Therapeutics)宣布向亚洲推出其帕金森病治疗的主要候选药物PBT434。该药的第一个适应症是多系统萎缩,且已获得FDA授予的孤儿药资格认定。该药物的靶点是与帕金森病神经退行性变和非典型性帕金森症相关的关键蛋白。目前,该药正在完成第一阶段临床试验。


▲新型鼻内左旋多巴化合物INP103正在进行二期临床


2018年5月,Impel NeuroPharma公司启动了候选药物INP103用于逆转帕金森病“开关现象”的IIa期临床试验,以评估该药物对帕金森患者的疗效。INP103是一种新型鼻内左旋多巴化合物。


大多数帕金森患者最终都会接受左旋多巴治疗。但随着病情发展,多左旋多巴的疗效会越来越差,超过一半患者会进入肌肉僵硬的状态,或药物完全失效,这与药物水平的波动有关。


▲DNL201正在进行Ib期临床


2018年12月,Denali Therapeutics公司启动了候选药物DNL201用于帕金森病患者的Ib期临床试验。DNL201属于富亮氨酸重复激酶2(LRRK2)抑制剂,是一种小分子药物,可调节溶酶体功能。这种功能在帕金森病中受损,可能通过抑制LRRK2而恢复。LRRK2基因突变是该病最常见的遗传原因之一。


▲基因疗法有望控制帕金森运动症状


4月4日,由迈克尔·福克斯基金会资助,加州大学旧金山分校(UCSF)团队开展的一项研究发表在《神经病学年鉴》上。一期阶段试验招募了15名40~70岁的中度帕金森病患者。研究人员引入了一种研究基因,通过外科手术将AADC酶整合到参与者的大脑。


AADC将左旋多巴转化为多巴胺,有助于控制帕金森的运动症状。受试者被分成三组,每组在一次输注中接受不同剂量的基因治疗。6个月后,所有组的AADC活性都增加了,他们需要服用的左旋多巴剂量也减少了。此前接受最高剂量治疗的患者减少了42%的左旋多巴。在一年内,患者“开关打开”的时间大大增加,也没有出现运动障碍。这似乎也与剂量有关--剂量越高,AADC活性越强,减药的剂量就越大。


▲Inflazome帕金森研究项目获100万美元资助


最近,迈克尔·福克斯帕金森研究基金会向Inflazome资助了100多万美元。这笔资金将用于资助NLRP3特异性PET示踪剂的开发,该示踪剂可用于对炎症小体引起的脑部炎症的非侵入性成像。


该公司指出,炎性小体可以产生刺激免疫细胞对抗感染的信号。在正常情况下,这是有益的。但当免疫系统在失去控制的情况下被激活时,炎症就会引发一系列广泛的疾病,包括阿尔茨海默氏症、关节炎和各种心血管疾病。


Inflazome专注于开发阻断炎性小体信号传导的方法。NLPR3炎性小体被认为是包括帕金森病在内的多种神经退行性疾病的慢性炎症驱动因素。PET示踪剂可确定临床所需剂量。

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。
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作者:游客
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