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关注“玻璃人” 血友病新药最新进展大盘点 0184

楼主:阿里2022-02-25 13:32:21 只看楼主
今年4月17日是第29个世界血友病日,让我们把目光投向这群特殊的“玻璃人”。


血友病是诸多出血性疾病中的一种,属于X染色体连锁的隐性遗传性疾病,由血浆中凝血因子VIII(FVIII)、IX(FIX)量的缺乏或质的缺陷所致。


患者的血液通常因凝血因子不足而不能正常凝结,表现为长时间流血不止。严重时可发生自发性出血,通常发生在关节和肌肉。几乎所有的血友病患者在受伤后都会有长时间流血的现象,大部分患者会因病致残。


血友病最常见的类型是血友病A,由凝血因子VIII不足引起;血友病B较不常见,由凝血因子IX不足引起。据美国疾控中心(CDC)的数据,大约5000名活产婴儿中会出现一名血友病患者。在美国,约有2万人患血友病。其中,血友病A的发病率是血友病B的4倍。


血友病A的主要治疗方法是浓缩的VIII因子产品。约75%的血友病A患者接受利用重组DNA技术开发的VIII因子产品,约25%的患者使用来自人类供体血浆的VIII因子产品。


不过,目前许多生物制药公司正在开发治疗血友病的方法,不少的潜在的治疗方法已取得可喜的进展。汉鼎好医友如您整理如下:


1、Adynovate治疗血友病A


2019年2月,武田药业在欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD)第12届年度大会上公布了Adynovate的IIIb/IV期临床试验数据。这是一种由聚乙二醇修饰的重组抗血友病VIII因子治疗药物。


一项名为PROPEL的研究数据比较了在药代动力学(PK)指导下,Adynovate预防性治疗作用于经治血友病A患者两种不同谷水平VIII因子的安全性和有效性。该研究达到主要终点,出血率和自发性关节出血为零。


这项研究重申了对血友病患者进行个性化预防性治疗的重要性。其结果提示了测定VIII因子水平的必要性,也表明了一个显著的趋势,即如果VIII因子水平能保持在较高范围,患者转归就会更好,出血保护将获得提升,而这有望帮助更多患者达到零出血。


2、AMT-061治疗血友病B


2019年2月8日,uniQure公司更新了AMT-061针对血友病B患者的IIb期试验结果。


AMT-061是一种基于aav5的基因疗法,包含一种FIX-Padua变异,这是一种受专利保护的IX因子。正是这种凝血因子的缺失或蛋白质不足,引发了血友病B。


uniQure首席医疗官罗伯特·古特(Robert Gut)表示:“临床研究表明,AMT-061有潜力将FIX活性提高到正常范围,并继续保持良好的耐受性,并且未出现严重的不良事件,也没有患者需要任何免疫抑制治疗。”


3、Hemlibra及Luxturna治疗血友病A


2019年2月,罗氏以48亿美元收购了Spark Therapeutics公司。2018年,美国FDA批准了Spark的Luxturna (Voretigene Neparvovec)上市,这是一种治疗罕见遗传性失明的基因疗法。然而,Spark对血友病A的基因治疗也充满兴趣。2018年8月,Spark发布的中期临床数据显示:一次性治疗在减少出血事件方面的反应率为97%。在2018年12月的美国血液学会年会上提供的其他数据也显示,除安全性高之外,患者的反应也很强烈。


罗氏首席执行官Severin Schwan表示,该疗法将作为旗下血友病新疗法Hemlibra的补充治疗。2018年,Hemlibra获FDA批准第二种适应症,使其成为唯一的血友病A以及VIII因子缺失患者的预防性疗法。并且,该疗法可经皮下注射给药。


4、Valrox治疗血友病A


BioMarin Pharmaceutical公司自2018年中期开始已计划向监管机构提交其血友病A在研疗法Valrox(Valoctocogene Roxaparvovec)的上市申请。Valrox是一种基因疗法,使用病毒载体,为VIII因子提供功能基因。


BioMarin首席医疗官Geoff Nichol表示:“Valrox I / II期临床研究数据符合FDA加速审批的条件。”当他们提交申请时,该公司应该已有3年半的I/II期临床试验数据。


2018年5月22日,该公司更新了Valrox试用信息。在单次剂量治疗后,基因治疗使97%的患者不再需要预防性注射VIII因子。在一项为期一年的随访中,71%的患者无出血,而在两年内,86%的患者无出血,但需要输注VIII因子。

*声明:本文由入驻新浪医药新闻作者撰写,观点仅代表作者本人,不代表新浪医药新闻立场。
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作者:游客
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