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FDA报告：查缺堵漏要求多个成人用药补充儿童罕见病信息 0 606

楼主：阿里2022-02-25 12:56:28 只看楼主

众所周知，成人与儿童的治疗方案有着很大的不同，成人用药也是医药企业的关注重点。为了鼓励儿童用药开发，在2007年公布的一项法案规定，如果一款新药以儿科疾病为适应症，并获得美国FDA颁发的孤儿药资格，那么就可以不用专门开展以儿科人群为对象的临床试验。

然而，近期FDA开展的一项研究却发现，当这些新药最终获批上市时，有很大一部分在“儿科用药相关信息”上存在缺失。也就是说，原本用以鼓励儿童用药开发的政策，并没有起到百分百的效果，而是打了不少的折扣。

具体来看，这项研究统计分析了从1999年4月1日至2018年8月31日期间，所有获批的针对罕见病的用药。这些获批的药物总共针对548个不同的罕见病适应症，其中348个是儿科相关的适应症。

在这348个适应症中，缺失儿科信息，或是根本没有儿科信息的适应症高达127个，超过了总比例的三成！再细分看，其中81个适应症缺失或缺少的是“用药信息”，46个适应症缺失的是“年龄范围信息”。报告同时指出，针对最年幼的人群，信息缺失的现象尤为严重。

在研究开展的过程中，FDA也发现了这一问题。去年7月，FDA公布了题为《阐明成人非罕见病用药用于儿科人群的孤儿药资格》的行业指南最终版，对具体条款做了进一步的确认。此外，FDA也将把本研究的报告递交给美国国会。通过这些举措，FDA希望能够堵上漏洞，确保法案不被滥用。

总结而言，FDA的报告表示，目前获批的罕见病新药中，但凡涉及儿科人群的罕见适应症，有超过三分之一需要增加标签内容，补充信息。最终，FDA将支持确保医药行业为所有适用的儿科年龄组提供标签，满足保护公众健康的需要。

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参考资料

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2. Michael Mezher. FDA Finalizes Guidance Closing Pediatric Study Loophole. July 26, 2018. Retrieved Sept 3, 2019 from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2018/7/fda-finalizes-guidance-closing-pediatric-study-loo

3. GPO. Food and Drug Administration Safety and Innovation Act. PUBLIC LAW 112–144—JULY 9, 2012. Retrieved Sept 2, 2019 from https://www.govinfo.gov/content/pkg/PLAW-112publ144/pdf/PLAW-112publ144.pdf

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5. Zachary Brennan. FDA to Congress: Pediatric Information Lacking in 36% of Relevant Orphan Drug Labels. Aug 26, 2019. Retrieved Sept 2, 2019 from https://www.congress.gov/110/plaws/publ85/PLAW-110publ85.pdf

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