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【2021凝血高峰论坛】杨林花教授:新时代打破血友病治疗局面之道 0481

楼主:阿里2022-01-13 06:04:33 只看楼主
来源:肿瘤资讯2021年12月24日,出血性和血栓性疾病高峰论坛暨2021年山西省医师协会血液学分会学术会议圆满落幕。会议期间,【肿瘤信息】特别采访了会议主席、山西医科大学第二医院血液科杨林花教授,围绕会议亮点、血友病诊疗新思维、基因治疗等临床应用前景热点话题进行了专访,详情如下。

杨林华,二级教授、博士生导师,山西医科大学血液研究所所长
山西医科大学第二医院
国务院二级教授、博士生导师、特殊津贴专家。
第十三届全国人民代表大会代表
中华医学会血液学分会常务委员会
中国医学教育协会血液专业委员会副主任委员
中国研究型医院协会血液学精准诊疗委员会副主任委员
中国老年医学学会理事
中国淋巴瘤联盟,中国抗白血病联盟常务委员会
中国女医师协会血液肿瘤专业委员会常务委员会
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常务委员
中国病理生理学会血液免疫学分会常务委员会
山西省医师协会血液科分会会长
山西省抗癌协会白血病淋巴瘤专业委员会主任委员
山西省新兴产业领军人才,山西三晋人才高端领军人才。
血友病杂志《血液中文版》、《中华血液学杂志》、《中华内科杂志》、《中华全科医学杂志》等杂志编辑。
大咖啡聚集,云噪声,出血和血栓性疾病。
杨林花教授:首先,本次会议汇聚了国内止血和血栓领域的多位顶尖专家,全面系统地介绍了出血性和血栓性疾病的治疗新进展、临床研究、最新诊疗策略指南和临床经验分享,其中特别关注的疾病包括ITP和DIC,包括血友病、获得性血友病、肿瘤相关静脉血栓栓塞性疾病等。由于疫情,会议由线下改为线上。同时,会议不仅聚焦临床研究,还分享了凝血和血栓性疾病的基础研究和临床转化。本次会议还旨在强调和倡导凝血相关治疗的标准化概念。第二,会议内容与国际前沿一路同行。受邀的权威专家享誉国内外,参与了国际指南的制定。他们带来的讲座内容与主题紧密相关,特色鲜明,包括典型案例分析、国内外进展研究,结合2021年刚刚闭幕的ASH大会最新研究成果。
这一特殊时期的止血与血栓学术盛会,既是止血与血栓集团向全国同仁献上的2021年大餐,也是山西省医师协会血液科医师分会承办此次大会的荣誉。组委会还将全力做好会后回放、录音、播放等工作,继续展现专家风采。我希望我们的会议将在全国公民示威游行中发挥主导作用。
新时期血友病治疗突破的思考
杨林花教授:血友病是一种遗传性凝血障碍,伴随患者一生,因此新药的研究非常重要。到目前为止,国内外对血友病替代治疗的研究取得了很大进展。首先是基因治疗,其次是重组人凝血因子领域的研究热点,关于如何延长凝血因子的半衰期,优化凝血因子的给药方案,提高血友病患者长期治疗的依从性和生活质量;此外,工程产品在蛋白质中的应用也取得了新的进展。目前,一些靶向凝血途径的新策略将有助于血友病药物的市场研发,主要如下:
第一种策略是基于凝血因子的半衰期越长,药物在人体内代谢的时间越长,止血效果越好。其中,典型的技术是蛋白质融合技术。比如免疫球蛋白的Fc片段与某种具有生物活性的功能蛋白分子结合形成药物,在原有的功能蛋白上增加了成分,延长了凝血因子在体内的代谢时间。
第二种策略是在凝血因子中加入聚合物以延长半衰期或改变F ⅷ的结构。例如,F ⅷ和VWF的组合可以很好地延长止血效果和功能。通过调节F ⅷ的肽链,使正常因子的半衰期从以往临床研究的12小时左右延长到30小时左右,甚至有望提高到数百小时。这一策略帮助患者将注射周期显著延长至1周,甚至半个月或1个月一次。第二种是双特异性抗体,模拟F ⅷ。抗体的作用点在F ⅷ和FX之间,但与F ⅷ交叉。相关药物已在国内上市,适用于各类血友病患者,包括抑制剂和大出血患者。药物最长半衰期为4 ~ 5周。希望这些药物在未来医疗保障的各个方面都能让患者受益。
第三个策略,抗凝血途径抑制剂的新药研究,如抗组织因子抑制剂(如TFPI抗体)和抗凝血酶抑制剂。随着新药的不断涌现,国内陆续开展了更多的I期、II期、III期临床试验,希望这些药物能尽快在国内获批用于血友病患者。
除了替代疗法之外,第四个策略是基因疗法,这将是治愈血友病等遗传性疾病的唯一方法。由于因子药物的衰减和代谢,患者不能长期获益,需要反复输注。然而,基因治疗有望通过单一治疗治愈。通过各种技术改造F ⅷ和F ⅸ,改变蛋白质的表达和功能,从而治愈血友病。根据国内外综合研究,基因治疗仍存在未解决的问题,临床和研究专家仍在努力,进一步探索。我国在章雷教授和杨仁池教授团队的带领下,一直在进行FIX的临床一期和二期试验,为我国血友病患者的治愈带来了希望和突破。
基因治疗在血友病中的应用价值及前景
杨林花教授:血友病是一种单基因遗传病,目前的治疗方法可能还是在基因治疗领域。基因治疗已经研究了30多年,治愈似乎指日可待,但事实上,基因治疗和新药开发也有局限性。如今,各种临床研究和目前的研究都证明了血友病B具有良好的治疗效果,并且已经有8年的血友病B治疗相关试验的临床观察结果,证明其在患者中具有很好的应用前景。此外,血友病A有较大的F ⅷ,因此基因治疗和技术相对困难。目前,基因治疗面临的主要挑战如下:
第一,载体问题。到目前为止,血友病的主要靶点是肝细胞。未来,医务工作者需要使用其他靶标来减少对靶器官的损伤。
二是靶器官损伤后的治疗。基因治疗是否会给患者带来治疗后的不良反应,尤其是治疗后显著的严重免疫反应。另一方面,载体的转化和方法需要深入的基础研究才能应用于临床。
最后一点是想念距离。现实世界中,基因治疗第一次治疗后,第二原则不允许第二次治疗。一旦错过目标,治疗就会失去疗效,后期患者会回到原来的替代治疗。因此,脱靶问题是基因治疗的瓶颈,也是基础研究和临床研究中备受关注的挑战性问题。
然而,无论多么艰难,不断的医学探索,以及全世界的医务工作者和科学家都在帮助血友病患者在治疗上取得更多的突破。我们也希望基因治疗能够惠及中国更多的血友病患者,尤其是重症血友病患者。因为这些患者有大量的替代治疗,要长期反复注射;其次,儿童需要在确诊后开始预防性治疗。总之,基因治疗必将激励患者、患者家属和医务工作者,未来可期。作为血友病患者,带着这样的期待,基因检测在未来的前景和应用价值是非常好的。也希望国内的同仁能积极参与更多的临床试验,让更多的患者从临床研究和实践中受益。

责任编辑:Luna
排版编辑:Dawn


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作者:游客
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